Gold - guidance on lysosomal diseases

In questo scenario, il progetto gold – guidance on lysosomal diseases intende favorire la costruzione di un percorso condiviso, riunendo gli esperti dei principali centri italiani in un processo di consenso strutturato secondo metodologia delphi. L'obiettivo è sviluppare una consensus nazionale sulla gestione e sul follow-up dei pazienti pre-sintomatici affetti da malattia di pompe, gaucher, fabry, asmd e mps i, traducendo le evidenze scientifiche e l'esperienza clinica maturata sul campo in cinque vademecum, al fine di promuovere una presa in carico sempre più uniforme sul territorio nazionale.